Las fases de la investigación clínica son las etapas estructuradas en las que los científicos llevan a cabo experimentos con una intervención sanitaria para obtener evidencia suficiente de que un proceso es eficaz como tratamiento médico. En el desarrollo de fármacos, este proceso comienza con pruebas de seguridad en unos pocos sujetos humanos y se expande progresivamente hasta alcanzar a miles de participantes para determinar la eficacia del tratamiento.
La investigación clínica no se limita solo a medicamentos; también se aplica a candidatos a vacunas, nuevos dispositivos médicos y nuevos ensayos de diagnóstico.
Descripción General del Proceso
Los ensayos clínicos que prueban productos médicos potenciales se clasifican comúnmente en cuatro fases principales. Normalmente, el proceso de desarrollo de un fármaco atraviesa estas cuatro etapas a lo largo de varios años. Si un medicamento supera con éxito las Fases I, II y III, generalmente es aprobado por la autoridad reguladora nacional para su uso en la población general.
Estudios Preclínicos
Antes de iniciar los ensayos clínicos en humanos, el candidato a fármaco, vacuna o dispositivo se somete a estudios preclínicos exhaustivos. Estos incluyen:
- Experimentos in vitro: Pruebas en tubos de ensayo o cultivos celulares.
- Experimentos in vivo: Modelos animales.
El objetivo es obtener información preliminar sobre la eficacia, la toxicidad y la farmacocinética para decidir si el candidato tiene mérito científico para seguir adelante como un nuevo fármaco en investigación.
Fase 0: Estudios Exploratorios
La Fase 0 consiste en ensayos exploratorios opcionales, también conocidos como estudios de microdosificación humana. Su propósito es acelerar el desarrollo de fármacos prometedores estableciendo si el agente se comporta en humanos de la misma manera que en los estudios preclínicos.
En esta fase, se administran dosis subterapéuticas únicas a un grupo pequeño de sujetos (10 a 15) para recopilar datos preliminares sobre la farmacocinética (lo que el cuerpo le hace al fármaco). Debido a que la dosis es demasiado baja para causar un efecto terapéutico, la Fase 0 no proporciona datos sobre seguridad o eficacia, sino que sirve para tomar decisiones de "ir o no ir" basadas en modelos humanos reales.
Fase I: Seguridad y Dosificación
Anteriormente denominados "estudios de primer contacto en el hombre", los ensayos de la Fase I son la primera etapa de prueba en sujetos humanos. Su objetivo principal es evaluar la seguridad, los efectos secundarios, la dosis óptima y el método de formulación.
Características de la Fase I
- Participantes: Generalmente un grupo pequeño de 20 a 100 voluntarios sanos.
- Entorno: A menudo se realizan en clínicas de ensayos clínicos gestionadas por Organizaciones de Investigación por Contrato (CRO).
- Objetivos: Evaluar la farmacovigilancia, tolerabilidad, farmacocinética y farmacodinámica.
En ciertos casos, como en tratamientos para el cáncer terminal o el VIH, se utilizan pacientes clínicos en lugar de voluntarios sanos si el tratamiento podría enfermar a una persona sana. Antes de comenzar, el patrocinador debe presentar una solicitud de Nuevo Fármaco en Investigación (IND) ante la FDA.
Subdivisión de la Fase I
La Fase I puede dividirse en etapas más específicas, como la Fase Ia (Dosis Única Ascendente), donde pequeños grupos de sujetos reciben una sola dosis del fármaco. Si no se observan efectos adversos inaceptables, la dosis se incrementa para el siguiente grupo de participantes.